生華科CX-5461用於治療MYC基因變異之B細胞淋巴瘤1b/2期人體試驗，已向FDA提IND申請

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6492)生華科-生華科新藥CX-5461獲選由美國國家癌症研究所贊助五年抗癌計畫的第二項臨床試驗，用在治療具有特定 MYC 基因變異的B細胞淋巴瘤第1b/2期人體試驗已經向美國FDA提出IND申請。

1.事實發生日:114/08/07
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)生華科新藥Pidnarulex(CX-5461)獲選由美國國家癌症研究所(National Cancer Institute, NCI)贊助五年的抗癌計畫，首個單獨用藥治療晚期實體腫瘤臨床試驗，已於2025年7月15日公告成功收治第一位患者。此抗癌計畫中的第二項臨床試驗，運用CX-5461治療具有特定 MYC 基因變異的B細胞非何杰金氏淋巴瘤（B-cell non-Hodgkin lymphoma）第1b/2期人體試驗已經向美國FDA提出IND申請。
(2)本項試驗設計規劃如下:
a.試驗名稱:一項CX-5461用於MYC異常淋巴瘤的1b/2期試驗
b.收治人數:第1b期 (劑量遞增):至多36人,第2期 (劑量延伸):8-14人; 至多總共收治50名受試者
c.治療方案:每一個療程的第1以及第8天接受CX-5461靜脈注射，在未出現疾病惡化或不可接受的毒性情況下，每 21 天為一個療程，循環重複治療。
d.試驗目的:旨在測試 CX-5461用於治療高度侵襲性B細胞淋巴瘤，包括以下主要亞型：雙表達淋巴瘤(DEL)、伴MYC/BCL2和/或BCL6基因重排的高惡性度 B 細胞淋巴瘤(HGBL)，或伯基特淋巴瘤(BL)患者的安全性、耐受性、藥物動力學、劑量限制性毒性、第2期建議劑量(RP2D)以及抗腫瘤活性。多項研究指出CX-5461可透過精準穩定致癌基因啟動子區的G4結構，調控如MYC腫瘤關鍵基因的表現，抑制癌細胞生長展現抗癌潛力。
e.其他探索性目的:
探索性目標
1.利用循環腫瘤 DNA（ctDNA）探討腫瘤對治療的反應及耐藥機制。
2.探討CX-5461在腦脊液中的分佈。
(3)本項目由美國國家癌症研究院（NCI）主導並全額資助，涵蓋臨床試驗設計、執行成本與所需資源。試驗預計收治約 50 名患者，涉及多個關鍵資源配置，包括臨床試驗中心、藥物動力學（PK）分析、法規遵循、資料管理與電子平台建置等核心項目。在NCI的全力支持下，本研究除了將為本公司節省可觀的臨床開發支出、減輕研發成本負擔，更能有效加速候選新藥 CX-5461的開發進程，提升整體專案價值與商業化潛力，對公司未來成長具重大正面助益。
(4)單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。