公開資訊觀測站重大訊息公告

(6492)生華科-生華科CX-5461NCI-NExTT計畫推進第三項臨床試驗，向FDA提出IND申請，將與賽諾菲/再生元製藥開發之已上市PD-1抑制劑Cemiplimab合併使用，治療難治性微衛星穩定型結直腸癌。

1.事實發生日:114/09/16
2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
(1)生華科新藥Pidnarulex(CX-5461)獲選由美國國家癌症研究所(National Cancer
Institute, NCI)贊助五年的NExT抗癌計畫，繼兩項單獨使用治療晚期實體腫瘤及具
特定MYC基因變異的B細胞淋巴瘤人體試驗已分別於114/7/16通知收案及114/9/5通知
獲美國FDA核准IND申請，此項和已上市免疫療法藥物PD-1抑制劑Cemiplimab
(Libtayo)合併使用為NCI-NExT計畫推進的第三項人體臨床試驗。
(2)本項試驗設計規劃如下:
a.試驗名稱: 一項CX-5461與 Cemiplimab用於難治性微衛星穩定型結直腸癌的1期及
隨機分配2期臨床試驗。
b.收治人數: 第一階段(Safety run-in):至多18人; 第二階段 (隨機分配): 68人。
c.治療方案: 每一個療程的第1以及第8天接受CX-5461靜脈注射，在未出現疾病惡化
或不可接受的毒性情況下，每28天為一個療程，循環重複治療。Cemiplimab則至多
26個療程。
d.試驗目的:
1.主要評估指標：
a.在第一期試驗中，確定 CX-5461合併使用PD-1抑制劑Cemiplimab的第二期最適劑量
(RP2D)。同時評估CX-5461合併使用PD-1抑制劑Cemiplimab的安全性和耐受性。
b.在第二期試驗中，探討 CX-5461單藥及合併使用PD-1抑制劑Cemiplimab在難治性肝
轉移性微衛星穩定型結直腸癌（CRC）患者中的無進展生存期（PFS）。
2.次要目標：
a.觀察並記錄抗腫瘤活性。
b.比較第二期試驗中接受CX-5461單藥治療與合併PD-1抑制劑Cemiplimab治療患者的
客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。
c.比較第二期試驗中CX-5461單藥治療與合併PD-1抑制劑Cemiplimab治療患者的緩解
持續時間（DoR）。
d.比較第二期試驗中CX-5461單藥治療與合併抗PD-1治療患者的總生存期（OS）。
e.探討CX-5461單藥及合併PD-1抑制劑Cemiplimab的藥物動力學（PK）。
f.探討 Cemiplimab的藥物動力學。
g.藉由全外顯子組定序（WES），探索治療前或治療後的基因特徵，以找出可預測患
者對CX-5461單藥或合併PD-1抑制劑Cemiplimab產生反應的基因指標。
(3)MSS結直腸癌（MSS CRC）約占所有結直腸癌病例的 95%，在治療上仍存在巨大未
被滿足的需求，且由於其高發生率與高死亡率，被視為最具挑戰性的癌症類型之一。
尤其令人擔憂的是，年輕族群中被診斷為此疾病的人數正在迅速增加。因此迫切需要
新的治療選擇，來改變 MSS 結直腸癌的發展軌跡，並為患者帶來長遠的療效。同時
癌症免疫療法在全球醫療運用中仍存在多重挑戰包括: 多數實體腫瘤對免疫檢查點抑
制劑（ICIs）反應率僅約20–30%，且很大一部分患者最終出現抗藥性或治療失效、
缺乏一致、準確的生物標誌物導致臨床決策困難、治療成本及生活品質等。多項研究
指出CX-5461可改變腫瘤微環境，提高對免疫療法（包括anti-PD-1或anti-PD-L1）的
敏感度和療效。因此透過加速組合療法試驗、完善臨床設計冀提高整體療效為癌症患
者提供新穎療法增進健康及延長生命。
(4)單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判
斷謹慎投資。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布重大訊息。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。新藥開發時程長、投入經費高且未保
證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。