國邑*L608治療硬皮症完成美與歐盟孤兒藥資格認定

MoneyDJ新聞 2025-05-16 10:51:31 記者 新聞中心 報導

國邑*(6875)今(16)日公告，吸入新藥L608日前再接獲法規顧問通知取得歐盟藥品管理局(EMA)孤兒藥認定，這是繼2023年獲得美國FDA授予治療系統性硬化症(SSc)孤兒藥後，另一個重要市場認定，接下來將挾美歐罕病政策支持，加速推進全球臨床與上市規劃，以造福全球病患。

國邑*總經理甘霈指出，L608已於去年完成澳洲第一期臨床試驗，試驗結果顯示在最高劑量下仍具良好安全性與耐受性，無嚴重不良反應；而另一項紐西蘭第一期臨床試驗目前亦進行中，預計於今年下半年完成試驗。L608先行鎖定治療系統性硬化症相關雷諾現象和指尖潰瘍(SSc-RP/DU)，其二/三期臨床試驗設計已完成與美國FDA諮詢，現已進入IND最後準備申請階段，接下來也將因獲得孤兒藥認定，加速與歐盟EMA展開臨床開發諮詢。

國邑*進一步表示，L608除開發治療SSc-RP/DU適應症外，尚有治療肺動脈高壓等其他適應症，藉由全球孤兒藥激勵政策與區域化組合產品策略，加速同步開發與上市進程，目前正積極洽談潛在國際授權與合作機會，與策略夥伴共同拓展全球市場版圖。

硬皮症是一種罕見的自體免疫系統疾病，而雷諾現象和指端潰瘍是硬皮症患者血管病變(Vasculopathy)受影響的的主要臨床特徵。SSc-RP/DU在美國並無任何治療藥物獲准上市，在歐洲則僅有一項上市的注射藥物，但需於醫院接受治療，對患者來說，存在迫切未滿足的醫療需求。

國邑*的L608開發方向為採行居家吸入給藥治療方式，將為病患提供更方便的治療模式。此次獲美歐兩大藥品市場授予孤兒藥資格認定，未來將可獲得各國給予更多行政協助、加速審查以及新藥上市後7至10年的市場獨佔權利等優惠措施。

根據研究機構Precedence Research發布的2025年報告，2024年全球系統性硬化症藥物市場規模約為26億美元，預計2034年可成長至43億美元，年複合成長率超過5%。

而對於近日美國藥價行政命令的影響，國邑*總經理甘霈亦表示，2020年美國政府所提出「最惠國藥價政策(MFN)」行政命令，僅針對Medicare Part B，多為需在醫療機構中由醫師施打的注射或靜脈輸注藥物所涵蓋的藥品，進行價格調整；而國邑*的L608新藥為可由患者在家中自行使用的處方藥物，雖然2025年有意再做調整，惟截至目前美國政府尚未公布適用藥品名單，會持續關注後續發展。

此外，國邑*指出，根據「降低通膨法案(IRA)」相關規範，符合罕見疾病用藥、上市時間較短及未列為Medicare高支出藥品等，可排除於價格談判之外，而L608未來亦可符合相關排除標準。因此，國邑*新藥L608目前還在研發階段，並具創新性與差異化，未來定價策略會依全球主要市場法規彈性布局與規劃，以減少各國政府政策變化的影響。