藥華藥BESREMi申請新增適應症原發性血小板過多症獲FDA於Pre-sBLA會議前給予正面意見

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6446)藥華藥-本公司BESREMi申請新增適應症原發性血小板過多症（ET），獲美國FDA於Pre-sBLA會議前給予正面意見，本公司將盡速送件

1.事實發生日:114/09/22
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
有關本公司旗下新藥BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）準備申請新適應症原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）藥證事宜，本公司團隊依照慣例，原訂於2025年9月23日與美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）召開生物藥品上市查驗登記補充申請（Pre-sBLA）送件會議確認藥證送件細節，本公司於2025年9月20日獲FDA之會前意見（Preliminary Meeting Comments），其中針對公司團隊在會前事先提出的藥證送件相關問題，FDA均給予了明確且正面的回覆。FDA函中已明確表示，FDA已清楚完整回覆公司的提問，公司可取消本次Pre-sBLA會議。緣此，公司團隊經與專家顧問縝密的沙盤討論，於2025年9月22日一致決定不再召開本次Pre-sBLA會議，全力聚焦於加速送件。
Preliminary Meeting Comments中FDA主要說明如下：
(1)同意全球第三期臨床試驗 SURPASS ET作為樞紐試驗（Pivotal Study）、與北美第二期臨床試驗EXCEED-ET作為確證性證據（Confirmatory Evidence），以上兩項臨床試驗之療效與安全性資料，可作為BESREMi用於治療對羥基月尿（HU）具抗藥性或不耐受成人ET病患的BLA Efficacy Supplement依據。
(2)同意公司目前準備的電子通用技術文件（eCTD）送件目錄表內容已可構成完整的Efficacy Supplement，支持本案新增適應症的申請。
(3)同意提交申請後將安排送件人之說明會議（Applicant Orientation Meeting,AOM）。
(4)有關最終核准之適應症及藥品說明書內容，以及本案是否需由顧問委員會（Advisory Committee）進行審查，FDA表示將於審查過程中決定。
(5)有關本案是否可以優先審查（priority review）進行，FDA表示將待公司送件時決定。
6.因應措施:本公司將依FDA來函之建議，盡快完成美國ET藥證送件資料之整合與申請。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。