安基生技AJ201甘迺迪氏症療法獲美FDA快速審查認定

MoneyDJ新聞 2025-10-23 09:16:47 新聞中心 發佈

安基生技(7754)昨(22)日公告，其治療脊髓延髓性肌肉萎縮症(簡稱SBMA或甘迺迪氏症)的AJ201，獲美國食品藥物管理局(FDA)授予「快速審查認定(FTD)」。FTD為一項由美國FDA主要監管的獎勵措施，旨在促進有潛力的新療法之開發，並加速其審查過程，特別針對那些可用於治療罕見或嚴重疾病、且目前尚無有效療法可用的藥物，以使病患能更快獲得新藥的治療效益。

安基生技董事長暨總經理黃文英博士表示，AJ201已獲得美國FDA及歐洲藥品管理局(EMA)的甘迺迪氏症孤兒藥認定(ODD)，而經由此次FDA的認可，未來AJ201將可透過FDA授予的FTD，與美國FDA進行頻繁的諮詢及書面溝通；在執行臨床三期試驗同時可提前提交新藥查驗登記申請(NDA)所需相關文件，以進入滾動式審查機制，且在符合美國FDA相關要求，可獲得加速核准與優先審查的優勢。

安基生技指出，脊髓延髓性肌肉萎縮症為一種罕見且嚴重的遺傳性神經肌肉退化疾病，因腦幹與脊髓內的下運動神經元退化所致。此疾病會造成肢體與延髓肌群逐漸無力，影響行走、說話、咀嚼與吞嚥，並可能導致呼吸道併發症。全球約每4萬名男性中就有1名患者，且目前尚無FDA核准之治療藥物。