MoneyDJ新聞 2025-11-24 13:44:49 新聞中心 發佈
彥臣(4732)今(24)日宣布，其子公司御華生醫旗下自主研發之新一代選擇性HDAC8抑制劑NBM-BMX用於治療葡萄膜黑色素瘤(Uveal Melanoma , UM)，正式獲得美國食品藥物管理局(FDA)授予之孤兒藥認定(Orphan Drug Designation,ODD)資格。
彥臣指出，此次認定緊接在御華生醫甫於日前取得快速審查(Fast Track)資格之後，再度彰顯NBM-BMX在罕見癌症領域的臨床潛力與發展價值。Fast Track將加速FDA與御華間之科學與監管溝通，縮短臨床試驗與認證過程；而ODD孤兒藥認定更提供多項政策激勵，使NBM-BMX在開發與上市過程中，大幅受益。
據美國《孤兒藥法案》指出，罕見疾病新藥可享多項優惠。公司指出，御華生醫獲得孤兒藥認定後，將可獲得「臨床試驗費用抵稅」、「處方藥使用者費用減免」、「FDA專家協作與指導」及「藥品上市後七年美國市場獨占保護」。
葡萄膜黑色素瘤(UM)為極度缺乏有效治療方法之惡性腫瘤，目前全球獲准的有效系統性治療極為有限。NBM-BMX透過選擇性抑制HDAC8(Histone Deacetylase 8)，調控腫瘤細胞之DNA修復與存活路徑，可望延緩抗藥性產生並發揮臨床療效。
彥臣指出，御華生醫目前正與全美10家癌症中心合作，包括HonorHealth Clinical Research Institute、Denver Health/HealthONE及其他主要腫瘤醫療機構，且已有三家美國醫院完成試驗啟動會議(SIV)，目前臨床試驗順利推進中。
御華生醫董事長黃中洋表示：「在獲得FDA Fast Track Designation後，再度獲頒ODD(孤兒藥認定)是對NBM-BMX的重要肯定。葡萄膜黑色素瘤缺乏有效系統性治療，患者選擇有限，我們期待藉由創新機轉藥物NBM-BMX，為這群無良藥可醫的癌症患者帶來新的希望。」
另外，根據4月的Smart Insights Market Research報告，葡萄膜黑色素瘤的治療市場規模在2022年為6.5億美元，預期2030年可達12.5億美元，以8.5%複合年增長率成長。
