MoneyDJ新聞 2021-11-09 08:44:58 記者 陳苓 報導
生技藥廠Beam Therapeutics宣佈，美國食品藥物管理局(FDA)點頭，該公司的基因編輯(gene-editing)療法將首度啟動臨床試驗，激勵Beam股價大漲近11%。
MoneyDJ iQuote報價顯示，8日Beam飆高10.64%、收99.06美元。
Seeking Alpha、Beam新聞稿指出，Beam治療鐮形細胞貧血症(sickle-cell disease)的試驗性新藥(Investigational New Drug)「BEAM-101」，獲得FDA許可。
細胞由A、T、C、G四種DNA鹼基對組成，BEAM-101是鹼基編輯(base editing)產品，為自體造血的試驗性細胞療法，能減輕基因突變造成的鐮形細胞貧血症和乙型地中海型貧血症。
Beam強調，這是鹼基編輯技術的首次人體實驗。鹼基編輯是次世代的「Crispr」基因剪輯技術，能在不讓DNA雙股螺旋斷裂的情況下，改變單一鹼基。該公司準備啟動第一、二階段臨床試驗，以評估BEAM-101治療鐮形細胞貧血症的安全性和有效性。
基因療法商機大 注射一次就可望治癒心臟/糖尿病
Barron`s 5日報導，美國首款注射式的基因療法是羅氏(Roche Holding)的Luxturna，能治療數千名罕見的遺傳性眼疾患者。第二款等候核准的是諾華(Novartis)的Zolgensma，能協助2萬名具有嚴重肌肉缺陷的病患。未來基因療法可望擴大至一般疾病，如糖尿病、心臟病等。基因療法可以改變細胞指令，只要注射一次，也許就能修復心臟病發的傷害、並讓糖尿病患免於長期注射胰島素之苦。
Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有心血管基因療法商Verve和Tenaya的大量股份。他說，這些是具有真實技術的正牌公司，生技業總是從臨床需求最急迫、但是範圍較狹窄的領域開始，之後擴大至更普遍、但是病況也許較不危急的病症。
心臟病是全球的頭號死因，心臟病發的死者比所有癌症加總還多。2023年Tenaya Therapeutics可能會啟動新基因療法的臨床試驗，能讓受損的心臟肌肉重生。Tenaya的技術可以讓心臟的結締組織，重新編程為肌肉細胞。另一技術能讓肌肉細胞分裂，通常此種細胞在出生後就停止分裂。去年Tenaya研究員首次在大型動物上展現心臟細胞修復技術，改善了豬隻的心臟病。
若對此種科技有興趣，可以考慮方舟投資(Ark Invest)的「Ark Invest Genomic Revolution ETF」(代號ARKG.US)。MoneyDJ iQuote報價顯示，5日ARKG下跌0.88%，收77.95美元。ARKG跌幅已深，2月份來重挫31%、遠遜標普500的大漲17%。
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