仁新子公司發表LBS-008針對斯特格病變青少年病患第一b/二期臨床二期部份之進一步分析

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(6696)仁新-代重要子公司Belite Bio, Inc公告受邀參加美國視覺與眼科研究協會ARVO 2024年會，發表LBS-008針對斯特格病變青少年病患第一b/二期臨床試驗二期部份之進一步分析

1.事實發生日:113/05/06
2.公司名稱:Belite Bio, Inc
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:本公司持有Belite Bio, Inc 56.12%；若假設該子公司給與之認股權全數經執行轉換為普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為49.26%；若再假設該子公司發行　之權證全數經行使轉換為普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為47.69%。另Belite Bio, Inc於111年績效獎酬計劃訂有Evergreen條款，對本公司可能產生持股稀釋之影響請參閱111年度股東會年報「捌、特別記載事項」之四、其他必要補充說明事項章節說明。
5.發生緣由:
重要子公司Belite Bio, Inc澳洲臨床試驗計畫主持人John Grigg教授受邀參加於西雅圖當地時間2024年5月5日至5月9日舉辦之美國視覺與眼科研究協會(The Association for Research in Vision and Ophthalmology, ARVO)2024年會，發表LBS-008針對斯特格病變青少年病患第一b/二期臨床試驗二期部份之進一步分析
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一、研發新藥名稱或代號：LBS-008
二、用途：LBS-008視黃醇結合蛋白4拮抗劑(RBP4 Antagonist)為新成分新藥，適用於治療晚期乾性黃斑部病變及斯特格病變(療效尚未證明)。
三、預期進行之所有研發階段：第一b、二/三期臨床試驗、第三期臨床試驗、新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：發表LBS-008針對斯特格病變青少年病患第一b/二期臨床試驗二期部份之進一步分析，數據持續說明LBS-008的有效性：
1.對13位受試者進行基因型分型，發現有11位（85%）具有嚴重致病或可能致病的ABCA4變異基因，而在12位受試者完成24個月治療後，有42%的受試者（12位中有5位）並未產生視網膜萎縮區域（DDAF），且自發熒光病變區域（QDAF）亦未產生變化。另7位受試者在24個月的不同時間點出現DDAF，其中有4位受試者在第12個月後才發展出DDAF，且7位受試者在第24個月的DDAF平均增長面積為0.51 mm2，此增長速率亦明顯較疾病自然史研究之數據緩慢。
2.有6位受試者在加入臨床二期試驗前的平均雙側最佳矯正視力（BCVA）為每年損失10個字母，經過24個月治療後平均BCVA每年僅損失1.9個字母。
3.透過新型病變大小量化方法對臨床二期試驗的視網膜影像資料進一步分析後，顯示有8位受試者的12隻眼睛在試驗開始時黃斑部已出現DDAF，病徵與正進行中的臨床三期試驗之受試者相似，且DDAF的增長在第16個月後停止，與視力趨於穩定之情況一致。
4.具有相同ABCA4變異基因的兄弟姐妹受試者，其QDAF/DDAF增長率與BCVA惡化速度皆不同，顯示相同的基因型並不一定有相同的疾病進程。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際藥廠授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：針對斯特格病變青少年病患之第三期臨床試驗已完成全球104位受試者收案，並開展第一b、二/三期臨床試驗，預計全球收案約60人，實際時程將依執行進度調整。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
(一)美國約有2,000萬人罹患黃斑部病變，全球約有兩億黃斑部病變患者，其中90%為乾性黃斑部病變，尚無有效口服藥物。
(二)斯特格病變為一種遺傳性罕見疾病，發生率約為萬分之一，好發病於兒童及青少年，多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損，急需及早治療，尚無有效藥物。
(三)LBS-008為一口服新藥，用以及早治療斯特格病變及晚期乾性黃斑部病變(Geographic Atrophy)，LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認定(Fast Track Designation)，同時已於歐洲EMA及日本PMDA取得孤兒藥認證(ODD)。
(四)LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫(Blueprint Neurotherapeutics Network)中唯一入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物，且迄今FDA尚無核准治療斯特格病變或乾性黃斑部病變之口服藥物。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。