華上生醫向TFDA遞交晚期肝癌2線治療臨床Ib/II期試驗研究性新藥申請

公開資訊觀測站重大訊息公告

(7427)華上生醫公告本公司向台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)遞交晚期肝癌2線治療臨床Ib/II期試驗的研究性新藥申請(IND)。

1.事實發生日:110/12/28
2.公司名稱:華上生技醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用。
5.發生緣由:
(1) 本臨床試驗(試驗代號: KEPIDA-1)是由華上生醫自主開發，擁有全球開發權利的腫瘤微環境調控劑組合新藥CT-01，用於晚期肝癌的2線治療，今日已向台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)遞交晚期肝癌2線治療臨床Ib/II期試驗的研究性新藥申請(IND)。
(2) 腫瘤微環境調控新藥CT-01，是由剋必達 (Kepida; Tucidinostat/Chidamide)聯合癌瑞格 (Stivarga; Regorafenib)所組成，是一個全新概念的腫瘤免疫治療新藥組合，藉由表觀免疫調控及多重激酉每抑制的協同作用，精準調控並可重塑腫瘤微環境 (讓腫瘤血管趨於正常化、改善腫瘤缺氧環境、抑制壓制型免疫細胞數量與活性、調控細胞因子與趨化因子的基因表達、活化CTL及NK)，在動物試驗中顯示，有助於大幅提升腫瘤免疫的應答率(ORR)，是一個不需要聯合免疫檢查點抑制劑(Immune Checkpoint Inhibitor)的全新腫瘤免疫療法。
6.因應措施:於公開資訊觀測站發布本重大訊息。
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：CT-01　　
二、用途：新藥CT-01是一個全新概念的腫瘤免疫治療新藥組合，用於晚期肝癌的2線治療。
三、預計進行之所有研發階段：申請新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
　　(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：向台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)提出晚期肝癌的2線治療臨床Ib/II期試驗研究性新藥申請(IND)。
　　(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
　　(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：申請晚期肝癌2線治療的新藥查驗登記審查。
五、將再進行之下一研發階段：
　　(一)預計完成時間：申請晚期肝癌2線治療的新藥查驗登記審查，在取得台灣衛生福利部核發之上市藥證後方能銷售。
　　(二)預計應負擔之義務：本公司將支付產品研發等相關費用。
六、市場現況：　　
　　CT-01是新一代腫瘤微環境調控劑，其作用機制主要在控制血管正常化更強烈重塑腫瘤微環境，增強CTL與NK毒殺癌細胞。更重要的是，本組合是由兩個口服藥進行聯合，不需要再聯合免疫檢查點抑制劑就有非常高的抗腫瘤應答，是在腫瘤免疫療法中重要的突破，期待CT-01能造福台灣與全球晚期肝癌病患。肝癌是全球第六大常見癌症和第三大死亡的癌症。2020年，全球約有906,000例新發病例和830,000例死亡。根據台灣癌症登記年度報告，2018年台灣約有7,800名男性和3,500名女性被診斷為肝癌或膽管癌，其中約有5,500名男性與2,600名女性死亡。肝細胞癌(HCC, Hepatocellular carcinoma)是肝癌的其中一種類型，佔原發性肝癌的75%-85%。由於早期肝癌不易被察覺，所以大多數肝癌患者在癌症晚期才被診斷出來，導致肝癌死亡率與發病率都很高。
七、單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，並不足以充分反映未來藥品開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。