藥華藥主動向中國藥監局申請暫時撤回P1101用於早前期原發性骨髓纖維化等三期臨床計畫
公開資訊觀測站重大訊息公告
(6446)藥華藥-本公司基於美國FDA再度建議修改主要療效指標，遂主動向中國國家藥監局申請暫時撤回P1101用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫
1.事實發生日:113/05/21
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
治療早前期原發性骨髓纖維化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化（Overt Primary Myelofibrosis
at low to intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）
4.預計進行之所有研發階段:進行第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：
有關本公司向中國國家藥品監督管理局（簡稱中國國家藥監局）提交Ropeginterferon alfa-2b用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫，茲更新目前進度如下：
本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，本公司於2024年1月17日向美國FDA提交本案，並已依照FDA建議修訂本試驗計畫。因中國藥監局審核臨床試驗申請案需時較長，故本公司於2024年4月26日即依FDA建議修訂後之試驗計畫盡快提交中國藥監局審核。
惟因FDA對本案甚為重視，近期針對本試驗計畫之主要療效指標提出進一步修訂建議，本公司遂主動向中國藥監局申請暫時撤回本案，待計畫書修訂完成後將再行提交申請。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):第三期臨床試驗
(1)預計完成時間：不適用。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）為骨髓纖維化（Myelofibrosis,MF）的一種，與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia, ET）同屬於骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative Neoplasms, MPN）疾病。根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU）、長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需骨髓移植，JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的骨髓纖維化患者。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）患者，包括歐盟、美國及日本等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。:
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