藥華藥血小板過多症三期臨床達標，今年申請藥證

MoneyDJ新聞 2025-01-04 11:11:57 記者 蕭燕翔 報導

藥華藥執行長林國鐘(附圖右一資料照片)表示，正面臨床數據已證明P1101對新適應症ET有顯著療效，公司對P1101在滿足ET患者需求方面所取得的成果非常引以為榮。公司預計今年送件申請臺灣、美國、日本、韓國及中國等多國ET藥證，目前正積極布局行銷前準備，將成為未來營運加速成長的第二引擎。

目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治（HU），但研究顯示，2成ET 患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide, 簡稱ANA），此藥係美國FDA於1997年核准，也是唯一獲FDA核准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。P1101已讓全球許多PV患者受惠，此次ET臨床試驗結果正面，預期未來將造福更多MPN患者。

此次臨床試驗是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較P1101與ANA做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。另一方面，SURPASS ET更採用了P1101的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打P1101，並更快施打到目標劑量。本試驗共收入174人，收案範圍含括美國、日本、台灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大，其中91名隨機分配至P1101組， 83名隨機分配至ANA組。

依意向治療群體（intent-to-treat）統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應的數據中，P1101組為42.9%（39/91）、ANA組為6.0%（5/83）、P值為0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。

次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，P1101組及ANA組受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線（baseline）分別為，P1101組33.65%、ANA組39.71%；在第12個月分別為：P1101組25.26%、ANA組37.26%。在安全性方面，P1101組受試者安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對良好。