MoneyDJ新聞 2021-11-08 08:09:52 記者 陳苓 報導
美國首款注射式的基因療法是羅氏(Roche Holding)的Luxturna，能治療數千名罕見的遺傳性眼疾患者。第二款等候核准的是諾華(Novartis)的Zolgensma，能協助2萬名具有嚴重肌肉缺陷的病患。未來基因療法可望擴大至一般疾病，如糖尿病、心臟病等。基因療法可以改變細胞指令，只要注射一次，也許就能修復心臟病發的傷害、並讓糖尿病患免於長期注射胰島素之苦。
Barron`s 5日報導，Eli Casdin旗下的Casdin Capital持有心血管基因療法商Verve和Tenaya的大量股份。他說，這些是具有真實技術的正牌公司，生技業總是從臨床需求最急迫、但是範圍較狹窄的領域開始，之後擴大至更普遍、但是病況也許較不危急的病症。
美國有160萬名第一型糖尿病患者，患者的免疫系統會摧毀胰臟裡製造胰島素的beta細胞。許多新創業者正在研發一次性療法，或許還能造福更普遍的第二型糖尿病患。美國威斯康辛大學的移植醫生Hans Sollinger，成立Endsulin公司，開發出基因療法，宣稱能讓肝臟細胞開始生產胰島素。另一家公司Jaguar Gene Therapy，獲得知名藥廠(Eli Lilly)等的支持，研發出基因轉殖技術，能讓實驗室動物的alpha細胞，變成能生產胰島素的beta細胞。
心臟病患者比糖尿病患更多，心臟病是全球的頭號死因，心臟病發的死者比所有癌症加總還多。2023年Tenaya Therapeutics可能會啟動新基因療法的臨床試驗，能讓受損的心臟肌肉重生。Tenaya的技術可以讓心臟的結締組織，重新編程為肌肉細胞。另一技術能讓肌肉細胞分裂，通常此種細胞在出生後就停止分裂。去年Tenaya研究員首次在大型動物上展現心臟細胞修復技術，治療了豬隻的心臟病。
由於糖尿病和心臟病的潛在患者高達數千萬人，倘若真的問世，將對藥業和醫療照護體系有深遠影響。然而值得注意的是，新療法可能還要10~20年才能問世，而且價格也必須大幅調低，目前諾華的Zolgensma定價高達210萬美元。
若對此種科技有興趣，可以考慮方舟投資(Ark Invest)的「Ark Invest Genomic Revolution ETF」(代號ARKG.US)。MoneyDJ iQuote報價顯示，5日ARKG下跌0.88%，收77.95美元。ARKG跌幅已深，2月份來重挫31%、遠遜標普500的大漲17%。
Crispr基因編輯 修補出錯DNA治病
基因科技報佳音，《新英格蘭醫學期刊》(New England Journal of Medicine)刊載的兩篇論文顯示，可用實驗性療法，如Crispr基因編輯技術，治療鐮狀細胞貧血症(sickle cell disease)。
華爾街日報2020年12月5日報導，《新英格蘭醫學期刊》公布的論文，一篇是Crispr Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals共同發展的Crispr基因編輯科技，論文提到一名鐮狀細胞貧血症患者和一名beta地中海型貧血症患者，接受了基因編輯治療，一年後兩人都不再需要輸血。他們使用Crispr基因編輯技術，治療了19名鐮狀細胞貧血症和beta地中海型貧血症病患，這兩種疾病都是血紅素基因錯誤引發。
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