安基生技AJ201獲美FDA通知授予治療脊髓和延髓肌肉萎縮症新藥「快速審查認定」

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(7754)安基生技-公告AJ201獲美國食品藥物管理局(FDA)通知授予治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）新藥「快速審查認定」(Fast Track Designation)

1.事實發生日:114/10/22
2.公司名稱:安基生技新藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司。
4.相互持股比例:不適用。
5.發生緣由:本公司今日接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知，AJ201治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）新藥，已通過美國FDA審查，授與新藥「快速審查認定」(Fast Track Designation)。根據此項認定，AJ201可獲得與美國FDA更頻繁的諮詢會議及書面溝通、在符合美國FDA相關條件下，可獲得加速核准(Accelerated Approval)與優先審查(Priority Review)、及在執行臨床三期試驗時，可提前提交新藥查驗登記申請(NDA)所需相關文件進入滾動式審查(Rolling Review)等，有利於加速未來美國藥證申請之時程。
6.因應措施:無。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一、研發新藥名稱或代號：AJ201
二、用途：治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）。
三、預期進行之所有研發階段：全球或區域性多國多中心樞紐性臨床試驗至新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：AJ201臨床1b/2a期試驗，已於114年5月21日公告取得臨床試驗初步結果。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：AJ201獲美國FDA授予治療脊髓和延髓肌肉萎縮症（簡稱SBMA或甘迺迪氏症）之「快速審查認定」(Fast Track Designation)，將加速未來在執行臨床三期試驗至申請美國藥證之時程，對公司未來營運有正面之影響。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際藥廠授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：實際時程將依執行進度調整。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
1.脊髓和延髓肌肉萎縮症(簡稱SBMA或甘迺迪氏症)是一種主要發生於男性的神經與肌肉退化的罕見疾病，其保守預估的發生率約為40,000男性中會有一位病患。依此發生率推算，在歐、美、日、台預估至少共有12,000位病患。因為此疾病初期常被誤診為其他動作神經元疾病，再加上目前無有效治療藥物的現況下，歐美日的臨床醫師，都一致認為真實的病患人數，至少為上方推算的2倍以上。AJ201作為有機會成為全球第一個有效治療SBMA的新穎藥物，若以保守估計有機會創造出一個每年最高可達15億美金以上的新藍海市場。
2.AJ201已分別取得美國FDA及歐洲EMA授予治療脊髓和延髓肌肉萎縮症(簡稱SBMA或甘迺迪氏症)之孤兒藥資格認證。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。