Krystal Biotech
KRYS
成立日期：2016年
上市日期：2017年
經營項目/產品：
該公司是美國的生物技術公司，專精於研究、開發、生產，並銷售未得足夠照護的罕見疾病，或重大疾病適用的基因藥物。該公司旗下藥物產品為VYJUVEK外用凝膠，VYJUVEK可治療營養失養型表皮分解水皰症(DEB)，此藥物已於美國市場上市銷售，並針對歐洲、日本市場進行核准上市程序。研發專案部分，該公司則針對DEB、囊狀纖維化症(CF)、α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)肺病、實質固態瘤、TGM-1基因缺乏層狀魚鱗癬。該公司旗下子公司Jeune Aesthetics則針對皮膚美容，如除皺、彈性蛋白應用等領域，進行臨床及臨床前研究專案。該公司旗下業務統整為單一部門運作，並未拆分成複數部門。
總公司位置及全球據點：
該公司總部位於美國賓夕法尼亞州匹茲堡。
同時於瑞士、荷蘭、德國、義大利、西班牙，以及日本等地營運辦公室。
競爭情況：
該公司競爭對象為其他研發相同疾病用藥的製藥公司，如Vertex Pharmaceuticals、Chiesi Farmaceutici、CSL Limited、武田藥品Takeda Pharmaceutical、默沙東Merck & Co，以及Abeona Therapeutics等公司。
醫美部分，競爭對象為AbbVie Inc、Merz Pharma、Galderma SA，以及Revance Therapeutics等公司。
產業地位，銷售概況：
該公司是美國領銜的生技公司，旗下VYJUVEK是美國首個，也是唯一獲得FDA核准的DEB矯正治療療法。
上游供應鏈或原物料的供應情況及廠商：
該公司向上游供應商購買所需原料，與成分，再應用位於美國賓州的廠房，製造VYJUVEK藥物，自家進行原物料準備、生產、測試、包裝，與配送等程序。
產品銷售的主要客戶及管道：
該公司主要客戶為特定特殊藥品藥局、特殊經銷商，與醫院機構等族群，該公司先透過自家團隊，將藥物銷售至這些族群後，再由他們傳遞藥物至患者族群。
研發及投資方向：
該公司研發方向為持續進行藥物研究專案，開發、推出能治療罕見/重大疾病患者的嶄新藥物，同時積極拓展VYJUVEK藥物進入國外市場。該公司旗下針對治療DEB引起的眼部併發症的療程研究專案，已進入第三期臨床試驗階段。
於2025年4月宣布歐盟執委會(EC)獲准VYJUVEK上市銷售，VYJUVEK成為首個歐洲獲准的DEB矯正治療藥物，可於歐盟成員國家、冰島、挪威，與列支敦斯登等地進行銷售。該公司預計於2025年年中，於德國進行首次歐洲上市銷售。
