藥華藥已完成向美國FDA申請新藥P1101新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症
公開資訊觀測站重大訊息公告
(6446)藥華藥-本公司已完成向美國FDA申請新藥Ropeginterferonalfa-2b-njft（P1101）新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症（ET）
1.事實發生日:114/10/31
2.研發新藥名稱或代號:BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft, 即P1101）
3.用途:原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）
4.預計進行之所有研發階段:申請新增適應症
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：
本公司已完成向美國食品及藥物管理局﹙U.S. Food and Drug Administration,FDA﹚提交新藥BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）新增適應症申請，新增適應症為原發性血小板過多症。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):申請新增適應症審核
(1)預計完成時間：
Ropeginterferon alfa-2b-njft使用於治療ET已於 2014 年取得美國孤兒藥認證，本公司此次向 FDA 提交新增適應症申請時亦同步提出適用優先審查申請認定。依照美國FDA之審核程序，FDA一般會在送件後60天左右通知申請案文件齊全、進入實質性審查，並同步規劃審查會議之時程。若申請案獲得優先審查資格，也會一併同時通知。實際審查時間及是否核准藥證均以FDA之正式通知為準。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:原發性血小板過多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病人數相近。根據市場研究，每10萬人中約有38~57名ET患者。目前ET的第一線用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)Ropeginterferon alfa-2b-njft已於2021年11月獲美國FDA核准用於成人真性紅血球增多症患者。
(2)Ropeginterferon alfa-2b-njft為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。:
|
|
|
|
