仁新子公司LBS-008斯特格病變青少年病患三期臨床期中分析：DSMB建議無需增加收案

公開資訊觀測站重大訊息公告

(6696)仁新-代重要子公司Belite Bio, Inc公告LBS-008斯特格病變青少年病患全球第三期臨床試驗之期中分析，獲資料及安全監測委員會(DSMB)建議無需增加收案並提交數據供法規單位新藥核准申請

1.事實發生日:114/02/27
2.公司名稱:Belite Bio, Inc
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:
本公司持有Belite Bio, Inc 53.06%；若假設該子公司給與之認股權全數經執行轉換為普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為44.82%；若再假設該子公司發行之權證全數經行使轉換為普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為43.52%。另Belite Bio, Inc於111年績效獎酬計劃訂有Evergreen條款，對本公司可能產生持股稀釋之影響請參閱112年度股東會年報「捌、特別記載事項」之四、其他必要補充說明事項章節說明。
5.發生緣由:
本公司之子公司Belite Bio, Inc針對LBS-008斯特格病變青少年病患全球第三期臨床試驗(DRAGON)之期中分析，獲資料及安全監測委員會(DSMB, data and safety monitoring board)建議無需增加收案，試驗繼續進行，並建議提交數據供法規單位新藥核准申請。
子公司Belite Bio, Inc將於美東時間2025年2月27日下午4點30分舉辦線上說明，相關資訊如下:
(1)線上直播日期：114/2/28
(2)線上直播時間：5:30
(3)線上直播網址：請參考下方網頁說明https://investors.belitebio.com/presentations-events/events
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一、研發新藥名稱或代號：LBS-008
二、用途：LBS-008視黃醇結合蛋白4拮抗劑(RBP4 Antagonist)為新成分新藥，適用於治療晚期乾性黃斑部病變及斯特格病變(療效尚未證明)。
三、預期進行之所有研發階段：
第一b、二/三期臨床試驗、第三期臨床試驗、新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：DSMB針對LBS-008斯特格病變青少年病患全球第三期臨床試驗(DRAGON)之期中分析，建議無需增加收案，試驗繼續進行，並建議提交數據供法規單位新藥核准申請。另DSMB表示LBS-008具有良好的耐受性，且所展現的安全性與先前觀察結果及其作用機轉一致。此外，在為期兩年的試驗期間內，多數受試者的視力在標準與低照度下保持穩定，相對於基線的平均變化均少於三個字母。
子公司Belite Bio, Inc所展開的LBS-008斯特格病變青少年病患之全球第三期臨床試驗(DRAGON)仍在進行中；此次係資料及安全監測委員會(DSMB)針對期中分析之建議，而非解盲，本公司僅就其建議代子公司Belite Bio, Inc進行公告。
本試驗為兩年期之全球多國多中心臨床試驗，採隨機、雙盲、安慰劑對照(2:1)研究，主要評估指標為透過視網膜影像量測視網膜萎縮區域(DDAF)之增長速度，並評估LBS-008之安全性及耐受性，目前於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣、澳洲等11國完成104位受試者收案。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際藥廠授權談判資訊，為避免影響授權金額，以保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：針對斯特格病變青少年病患之全球第三期臨床試驗(DRAGON)已完成104位受試者收案及期中分析，並開展第一b、二/三期臨床試驗(DRAGON II)，預計全球收案約60人，實際時程將依執行進度調整。
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
(一)美國約有2,000萬人罹患黃斑部病變，全球約有兩億黃斑部病變患者，其中90%為乾性黃斑部病變，尚無有效口服藥物。
(二)斯特格病變為一種遺傳性罕見疾病，發生率約為萬分之一，好發病於兒童及青少年，多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損，急需及早治療，尚無有效藥物。
(三)LBS-008為一口服新藥，用以及早治療斯特格病變及晚期乾性黃斑部病變(Geographic Atrophy)，LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾病認證(RPD)及快速審查認定(Fast Track Designation)，同時已於歐洲EMA及日本PMDA取得孤兒藥認證(ODD)，及日本先驅藥品認證(Sakigake Designation)。
(四)LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫(Blueprint Neurotherapeutics Network)中唯一入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物，且迄今FDA尚無核准治療斯特格病變或乾性黃斑部病變之口服藥物。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。